百特公布A型血友病新药BAX 855新的临床数据


核心提示:BAX 855是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII(rFVIII),开发用于A型血友病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品,上市时间超过10年,是全球处方量最多的FVIII产品。

  血液病巨头百特国际(Baxter International)近日在芬兰赫尔辛基举行的第八届欧洲血友病及相关疾病协会(EAHAD)年会上公布了A型血友病新药BAX 855一项关键III期研究的额外疗效和安全性数据。新数据扩展了此前公布的实验结果,该研究中,BAX 855达到了控制和预防出血发作及日常预防性治疗的主要终点;与按需治疗相比,每2周注射一次的预防性治疗方案,使年平均出血率(ABR)降低了95%。研究结果支持了百特于2014年12月向FDA提交的BAX 855的监管申请。
  BAX 855是基于百特已上市产品ADVATE研发的一种半衰期延长的重组凝血因子VIII(rFVIII),开发用于A型血友病的治疗。ADVATE是百特的龙头产品,上市时间超过10年,是全球处方量最多的FVIII产品。BAX 855是ADVATE的长效版,如果获批,BAX 855将成为12岁及以上A型血友病患者一种重要的新治疗选择。
  该前瞻性关键III期研究,在137例既往治疗过的12岁及以上A型血友病患者中开展,研究中患者分配至按需治疗(10-50 IU/kg,n=17)或每2周一次预防性治疗(40-50 IU/kg,n=120)。数据表明,与按需治疗(on-demand)相比,每2周注射一次的预防性治疗(prophylaxis)方案,使平均年出血率降低了95%(1.9% vs 41.5%)。此外,BAX 855能够有效治疗出血发作,96%的出血事件经1次或2次输注(平均剂量29.0 IU/kg)能够得到有效控制。几乎所有(96.2%)出血发作的治疗评级为优秀或良好。预防性治疗组,有40%的患者经历无出血发作。此外,BAX 855药代动力学数据表明,BAX 855的半衰期是ADVATE的1.4-1.5倍,支持了I期临床试验的结果。研究中,无一例患者体内产生针对BAX 855的抗体,同时也未发生治疗相关的严重副作用。
在欧盟监管方面,百特表示,一旦BAX 855的儿科临床试验完成,将在2016年向欧洲药品管理局(EMA)提交该药的上市许可申请(MAA)。
  BAX 855是百特龙头产品血液疾病药物Advate的增强版。ADVATE是一种全长重组FVIII产品,未添加任何血液添加剂,适用于A型血友病患者出血的治疗和预防,不适用于血管性血友病(vWD)的治疗,该药已获全球64个国家批准。BAX 855利用了专有的聚乙二醇化(PEGylation)技术,旨在延长蛋白在体内的活性持续时间。该专有技术已应用于多种已上市药物。
  A型血友病,又称典型血友病,是一种由于缺乏凝血因子 VIII 或凝血因子 VIII 蛋白缺陷而导致的遗传病。

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