百健艾迪在血友病基因治疗药物开发中居于领先地位


百健艾迪正在朝着建立自己的血友病 A 和 B 基因治疗项目而努力,并且已采取下一步的重大措施。这家生物科技巨头及其最新任命的内部专家 Danos 已在执行与 San Raffaele-Telethon 基因治疗研究所 (TIGET) 达成的一项协议,开发他们认为有前景的、会成为血友病持久治疗的药物。

该协议涉及的资金不大,像这样的临床前协议也不会引起其它领域制药公司的过分关注,百健艾迪一直在细心地操作这些项目,它们可能会出现在下一波的基因治疗药物中。

治疗这种疾病的新药持续在上市,并能提供持久的治疗,但用于血友病的一款有效的基因治疗药物在插入一个矫正基因后,对患有这种潜在致命的出血疾病来说,这将标志着一个巨大的转变。随着大的玩家在这一领域投入巨资,正在进行的该早期项目将会非常迅速地进入临床开发阶段。

百健艾迪在血友病领域已经是一个大的玩家,并且在多发性硬化症领域广泛受到尊重,该公司正投入大约 500 万美元及两年的研究支持来启动这些项目。同时,该公司会利用 TIGET 专门针对肝细胞的慢病毒载体技术。

“这是下一代的基因治疗药物,”百健艾迪研发主管 Williams 在几周前举行的摩根大通会议上称。在今天的交易展望中,Williams 强调该公司想得到合适的药物输送载体,并指出他们正致力于大的药物载荷。

过去两年,随着 Bluebird bio(与塞尔基因合作)等开发商重返这一领域并注入活力,基因治疗药物的研发已经活跃起来,此前第一代基因治疗药物因出现致命的副作用而被搁置。百健艾迪要完成一些使命,因为血友病已成为新一波生物科技公司的主要目标。Spark Therapeutics 正与辉瑞专注于血友病。其它玩家有 Dimension Therapeutics 和 ReGenX BioSciences 等。

他们都在为血友病的持久治愈而努力。“血友病患者通常需要终生治疗来控制危险的出血,但希望基因治疗药物某一天可以通过一次剂量而获得持久的治疗,”Danos 在一份声明中表示。

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