BMD治疗的最新研究进展


美国神经肌肉疾病协会MDA举办科学会议
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美国加利福尼亚大学的研究者Craig McDonald展示了他的团队开展的为期八个星期的先锋实验。实验中他们用一种化合物epicatechin对7位成年BMD患者进行了实验。BMD与杜氏肌营养不良一样抗肌萎缩蛋白基因发生了突变,只是由于还能够合成一定的抗肌萎缩蛋白,所以他们的临床症状比杜氏肌营养不良患者轻许多,但是BMD患者常常会表现出严重的心肌问题。

化合物epicatechin是一种取自植物的化合物,由Cardero Therapeutics公司开发。研究者认为这种化合物可以起到模拟人类肌肉纤维运动的作用。这有助于保护BMD患者已经受到影响的肌肉纤维延长它们的功能。

实验中研究者发现受试者在生物化学,生理上和蛋白质改变方面有利的变化。一些患者六分钟行走距离有所延长。有四名患者表现出功能的改善。如有的本来用拐杖,现在不需要了,有的从地上捡东西方便了一些,有的站立时间延长了,而且没有发现副作用。

实验中研究者发现受试者在生物化学,生理上和蛋白质改变方面有利的变化。一些患者六分钟行走距离有所延长。有四名患者表现出来功能的改善。如有的本来用拐杖,现在不需要了,又的从地上捡东西方便了一些,有的站立时间延长了,而且没有发现副作用。(来源:林宗雄老师)

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