关于庞贝氏病国外在研药物讯息


来源:庞贝氏罕见病关爱中心

## ## 关于庞贝氏病国外在研药物讯息 ## ##

一、Myozyme
赛诺菲健赞公司生产,是目前国内唯一治疗庞贝病药物,但因价格昂贵,很多患者只能望药兴叹。

二、Neo GAA健赞公司二代治疗药物
简介:NeoGAA是一种研究性的第二代阿糖苷酶α酶替代疗法,被特别设计为通过增加对肌肉细胞上M6P受体的亲和力来增强受体靶向性和酶摄取,目的是增强糖原清除并改善葡糖苷酶α的临床疗效。在临床前研究中,在减少组织糖原方面,neoGAA的效力是阿糖苷酶α的近5倍。(信息来源网络)

参考链接:
http://news.bioon.com/article/6697149.html
赛诺菲开始庞贝氏症第二代疗法3期临床试验

三、Amicus公司AT2221与ATB200
简介:ATB200是一种独特的具有优化碳水化合物结构(尤其是甘露糖-6-磷酸)的重组人酸性GAA(rhGAA),以增强摄取。它与药物伴侣AT2221共同施用。在临床前研究中,ATB200与组织酶水平升高和肌肉糖原水平降低相关,AT2221与ATB200共同施用可以进一步改善这一作用,争取2018年同步在中国开展Ⅲ期临床试验。(信息来源网络)
参考链接:
http://news.bioon.com/article/6711181.html
Amicus发布庞贝氏病新药国际1/2期临床试验新数据 有望加速获批

四、杜克大学:基因疗法
简介:运用AAV病毒作为载体。(信息来源网络)
参考链接:
http://mp.weixin.qq.com/s/0c5WMg7n9bhhP8a-JpfTfA庞贝病基因治疗白鼠实验有效准备开展人类临床试验

https://www.businesswire.com/n ... any--
(Actus Therapeutics, Inc.与 Dr. Dwight Koeberl合作共同开展庞贝病基因治疗,计划2018年开展人体临床试验)

五、Avrobio Inc:基因疗法
简介:抽取患者血液,找到功能缺损的基因,修正后再重新注射回病人身上,达到治愈效果。(信息来源网络)

参考链接:http://www.avrobio.com/avrobio ... ease/

六、Apark Therapeutics Inc 基因疗法
简介:Apark Therapeutics Inc是一家专注于遗传疾病基因治疗产品开发的生物制药公司。2018年1月宣布开展庞贝病基因治疗研究。(信息来源网络)

七、Audentes:基因疗法
简介:Audentes公司正在研发AT982用于治疗庞贝病,他们是以adeno-associated virus病毒为载体,输送酸性α-葡萄糖苷酶基因到体内。准备2018年上半年开展临床研究申请。(信息来源网络)

参考链接:https://www.audentestx.com/at982/
http://investors.audentestx.co ... 16918

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