ACE-083治疗腓骨肌萎缩症患者的研究


来源:CMT关爱之家

一、基本信息
1. 官方标题:ACE-083治疗1型和X型腓骨肌萎缩症(Charcot-Marie-ToothDisease,CMT)患者的2期、随机、双盲、安慰剂对照研究
2. 方式:药物ACE-083
3. 阶段:2期
4. 试验设计:随机、双盲、并行评估
5. 招募:预计招募42位,正在美国9个中心开放招募
6. 主办者:Acceleron制药公司(AcceleronPharma, Inc)
7. 主要研究人员:KennethM. Attie博士
8. 首次发表于Clinicaltrials.gov日期:2017年4月21日
10. 实际开始日期:2017年7月31日,预计主要完成日期:2019年7月

二、试验描述
简要摘要:
这是一项在CMT1和CMTX患者中评估ACE-083治疗安全性、耐受性、药效动力学(PD)、有效性和药代动力学(PK)的多中心、2期研究。该研究分两部分进行:第一部分是非随机、非盲、剂量递增研究,第二部分是随机、双盲、安慰剂对照研究。

详细描述:
第一部分(非随机、非盲、剂量递增):将由3个队列6名患者组成,评估多个递增剂量水平的ACE-083,每3周进行一次胫骨前肌(TA)的双侧治疗,最多5次。在开始治疗前,每个队列的患者将被招募进入4周的筛查期。

第二部分(随机、双盲、安慰剂对照):在第二部分开始之前,安全审查小组将审查安全性和有效性数据,以确定推荐的剂量水平(最大250毫克/肌肉)。共计24名新患者可能被招募和随机化(2:1),每3周接受一次ACE-083(n=16)或安慰剂(n=8)双腿胫骨前肌肉双侧注射,最多治疗5次。

对每名患者的第一和第二部分的研究持续时间大约为24周,包括4周的筛查期,12周的治疗期,以及最后一次治疗后8周的随访期。

试验臂和干预措施:
试验臂
干预/治疗
实验性:第一部分队列1
ACE-083 150毫克肌肉注射(胫骨前肌),每3周一次,最多5次。
药物:ACE-083
第一部分——重组融合蛋白。第二部分——重组融合蛋白或缓冲溶液。
实验性:第一部分队列2
ACE-083 200毫克肌肉注射(胫骨前肌),每3周一次,最多5次。
第一部分——重组融合蛋白。第二部分——重组融合蛋白或缓冲溶液。
实验性:第一部分队列3
ACE-083 250毫克肌肉注射(胫骨前肌),每3周一次,最多5次。
第一部分——重组融合蛋白。第二部分——重组融合蛋白或缓冲溶液。
实验性:第二部分
ACE-083 250毫克肌肉注射(胫骨前肌)或安慰剂,每3周一次,最多5次。
第一部分——重组融合蛋白。第二部分——重组融合蛋白或缓冲溶液。

三、结果测量

主要结果测量:
1. 第一部分:不良事件的频率[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
与治疗干预相关的不良事件的数量

  1. 第二部分:肌容积的改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束
    (研究第141天)]
    接受注射的肌肉的体积从基线的百分比改变,由MRI测量
    次要结果测量:

  2. 肌内脂肪组织数量的改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    接受注射的肌肉的肌内脂肪含量从基线的百分比改变,由MRI测量

  3. 肌肉力量改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    接受注射的肌肉的力量从基线的百分比改变,由定量肌力测定(QMT)测量

  4. 肌肉功能的改变-步行/奔跑时间[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    功能评估从基线的百分比改变,由10米步行/奔跑时间测量

  5. 肌肉功能的改变-步行距离[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    功能评估从基线的百分比改变,由6分钟步行距离测量

  6. 平衡和摔倒风险的改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    静态和动态平衡从基线的百分比改变,由伯格平衡量表(一个评估成人平衡和摔倒风险的14项评分系统)测量

  7. 临床检查评分的改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    CMT检查得分(CMTES2)从基线的百分比改变。CMTES2是一个评估CMT患者感觉和运动损害的综合评分系统

  8. 患者报告生活质量的改变[时间范围:从治疗开始(研究第一天)到随访期结束(研究第141天)]
    CMT-HI从基线的百分比改变。CMT-HI是一个疾病特异性、患者报告的健康指数得分。


原文链接:https://clinicaltrials.gov/show/NCT03124459
本文由中国罕见病网编译,转载请注明出处。

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