速递 | 治疗杜氏肌营养不良,新药2期临床数据良好


2018-01-29 药明康德

▎药明康德/报道

Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平,减缓肌肉损伤。

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杜氏肌营养不良症(DMD)是一种遗传疾病,由阻碍肌肉细胞制造抗肌萎缩蛋白(dystrophin)引起,它维持着肌肉的结构和健康功能。在DMD患者中,缺少dystrophin会导致肌肉损伤和修复的灾难性循环。肌营养相关蛋白(utrophin)在发育和修复肌纤维方面与dystrophin具有相似的作用。随着肌纤维的成熟