速递 | 治疗杜氏肌营养不良，新药2期临床数据良好
同并相联 发表了文章 • 1 个评论 • 1182 次浏览 • 2018-01-29 17:42
2018-01-29 药明康德
▎药明康德/报道
Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平，减缓肌肉损伤。
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关于庞贝氏病国外在研药物讯息
同并相联-gzyh1990 发表了文章 • 0 个评论 • 3004 次浏览 • 2018-01-19 12:28
来源：庞贝氏罕见病关爱中心
## ## 关于庞贝氏病国外在研药物讯息 ## ##
一、Myozyme
赛诺菲健赞公司生产，是目前国内唯一治疗庞贝病药物，但因价格昂贵，很多患者只能望药兴叹。
二、Neo GAA健赞公司二代治疗药物
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CFDA发布《中国上市药品目录集》，共131个品种
同并相联-gzyh1990 发表了文章 • 0 个评论 • 1133 次浏览 • 2018-01-19 12:03
药明康德/报道
12月29日，国家食品药品监督管理总局（CFDA）官网正式发布了《中国上市药品目录集》。该目录收录了CFDA历年批准上市的药品信息，包括创新药、改良型新药、化学药品新注册分类的仿制药以及通过质量和疗效一致性评价药品的具体信息。指...
法布雷药物REPLAGAL说明书（中文繁体）
同并相联-gzyh1990 发表了文章 • 0 个评论 • 2695 次浏览 • 2018-01-18 15:10
来源：法布雷Fabry互助协会 网站
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冷泉港实验室：雷特综合征可逆转，药物治疗有效果
萧衡之 发表了文章 • 1 个评论 • 6055 次浏览 • 2015-07-29 19:22
近日，冷泉港实验室的一个研究团队开发了一种新的治疗雷特综合征（Rett Syndrome）的方法。雷特综合征是自闭症谱系障碍中的一种严重的疾病。该病在美国的发病率为1/10,000，大多数为女性患者。在今天在线发表于Journal of Clinical In...
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福利
萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 2791 次浏览 • 2015-05-19 15:55
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivac...
瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道，杜氏肌营养不良(DMD)患者有福了！
萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 2396 次浏览 • 2015-04-13 16:49
瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物Raxone/Catena（化学名: idebenone）三期临床试验结果甚是乐观，获得了FDA快速通道药物认定。
FDA快速通道药物提名旨在加速那些治...
赛诺菲戈谢病口服药物获日本批准，将颠覆戈谢病市场格局
萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1697 次浏览 • 2015-04-02 17:41
赛诺菲（Sanofi）颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日实现重大监管里程碑，获得日本批准，用于特定1型戈谢病（Gaucher disease）成人患者的一线治疗。此前，Cerdelga已于2014年8月、2015年1月和2月分别获...
Concert Pharma公布新数据助推抗癫痫药物C-10068进入临床研究
萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1732 次浏览 • 2015-03-28 18:17
Concert Pharmaceuticals公司是一家致力于开发中枢神经系统相关疾病的生物医药公司。不同于其他公司，Concert医药公司相信利用氘代化合物能够为治疗包括癫痫、痉挛等神经系统疾病开辟一条新道路。而2014年，凭借在这一领域的出色工作，Conc...
