发起问题
提问或讨论
发表文章
优质内容分享

FDA 接受拜耳血友病 A 药物 Kovaltry 生物制剂许可申请

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 1047 次浏览 • 2015-03-12 17:39 • 来自相关话题


日前,FDA 接受了拜耳 BAY 81-8973(Kovaltry) 的生物制剂许可申请 (BLA),这是一种重组因子 VIII 化合物,用于治疗儿童及成年人的血友病 A。

该生物制剂许可申请基于 LEOPOLD 临床试验结果,该试验在成人及儿童身上对 BA...
查看更多

百健艾迪在血友病基因治疗药物开发中居于领先地位

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 693 次浏览 • 2015-03-12 17:38 • 来自相关话题


百健艾迪正在朝着建立自己的血友病 A 和 B 基因治疗项目而努力,并且已采取下一步的重大措施。这家生物科技巨头及其最新任命的内部专家 Danos 已在执行与 San Raffaele-Telethon 基因治疗研究所 (TIGET) 达成的一项协议,开发他们认...
查看更多

Genet in Med:抗癌药物或可助力庞贝氏症患者的治疗

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 682 次浏览 • 2015-02-12 17:04 • 来自相关话题


2012年10月21日 讯 /生物谷BIOON/ --通过将抗癌药物与当前疗法的药物混合可以使得患有严重庞贝氏症的婴儿疾病得到明显的缓解甚至治愈,庞贝氏症是一种罕见的致死性的遗传病,其主要表现为婴儿机体的某种酶类缺少或者水平极低,导致婴儿死亡。此前研究中,来自...
查看更多

G6PD缺乏症有无药物可预防发病

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 616 次浏览 • 2015-02-11 17:56 • 来自相关话题

顶点制药向美国及欧盟提交囊性纤维化复方药物上市申请

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 623 次浏览 • 2015-02-09 17:43 • 来自相关话题


顶点制药向美国及欧洲提交了其富有前景治疗药物的上市申请,从而一款用于最常见形式囊性纤维化患者的新型治疗药物将来可能会上市。这款完全由 Lumacaftor 和 Ivacaftor 组成的复方药物一直由该公司开发用于携带两种拷贝 F508del 基因突变的 12...
查看更多

欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变

xiey 发表了文章 • 0 个评论 • 598 次浏览 • 2015-02-09 17:31 • 来自相关话题


福泰制药(Vertex)7月31日宣布,药物Kalydeco(ivacaftor)获欧盟委员会(EC)批准,用于囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中存在8种非G551D门控突变(non-G551D gating mutations)之一的6岁及以上囊性...
查看更多

重磅!首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元!

萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 411 次浏览 • 2015-02-02 08:04 • 来自相关话题


西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市,其110万欧元(约合140万美元)的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。

据路透社报道,这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病(LPLD)患者,由荷兰生物科技公司UniQure研发制造,意大利凯西...
查看更多

2015年值得关注的药物

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 488 次浏览 • 2015-01-30 14:30 • 来自相关话题


药源最近讨论了一些有望成为重磅产品且在2015年上市的明星药物,指出2015年最重要的新药(NME或BLA)可能来自降血脂、心血管、抗肿瘤、和自身免疫等开发领域。这和Frost & Sullivan最近发布的2015年新药预测不谋而合。除了以上这些领域...
查看更多

治疗罕见遗传性血管性水肿的新口服药BCX4161获美国食品和药物管理局(FDA)快速通道药物认定

小猪妹妹 发表了文章 • 1 个评论 • 525 次浏览 • 2015-01-29 17:51 • 来自相关话题


总部位于北卡州德罕的小型制药公司BioCryst Pharmaceuticals, Inc.于1月26日宣布,公司正在研制中的一种药物BCX4161获得了美国食品和药物管理局(FDA)的快速通道药物认定。

目前正在研制中的BCX4161是一种新型的选择性血浆...
查看更多

FDA批准NPS罕见病药物Natpara,Shire收购初现收获

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 570 次浏览 • 2015-01-29 10:44 • 来自相关话题


在经过长时间的权衡后,美国FDA最近正式宣布批准NPS公司开发的罕见病药物Natpara上市。这种注射用药物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内分泌紊乱疾病。这种疾病会导致患者钙缺乏和维生素D合成受阻,并最终导致包括肌肉疼痛、...
查看更多