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治疗罕见病药物(孤儿药,Orphan Drug )

ltbgi 发表了文章 • 0 个评论 • 646 次浏览 • 2015-01-28 16:46 • 来自相关话题


为了促进罕见病(rare diseases and/or conditions)治疗药物的研发,美国于1983年推出了世界上第一个孤儿药法案(Orphan Drug Act,ODA)。罕见病在美国被定义为美国患者少于20万人的疾病,如果换算为流行率约为1/1...
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15年磨一剑,赛诺菲颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga获欧盟批准

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 583 次浏览 • 2015-01-26 10:07 • 来自相关话题


赛诺菲(Sanofi)颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga(eliglustat)近日如愿获得欧盟批准,用作特定1型戈谢病(Gaucher disease)成人患者的一线口服疗法。在美国,Cerdelga于2014年8月获得FDA批准。Cerdelga不适用于...
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全球医药公司抢占罕见病药物市场

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 529 次浏览 • 2015-01-22 10:47 • 来自相关话题


据《世界报》报道,爱尔兰Shire生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。Shire公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。

世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1...
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2015年值得关注的药物

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 597 次浏览 • 2015-01-21 09:58 • 来自相关话题


原文标题:盘点药源2015年关注的药物

药源最近讨论了一些有望成为重磅产品且在2015年上市的明星药物,指出2015年最重要的新药(NME或BLA)可能来自降血脂、心血管、抗肿瘤、和自身免疫等开发领域。这和Frost & Sullivan最近发布的2...
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截止2018年最具潜力的20大罕见病药物

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 599 次浏览 • 2015-01-19 15:07 • 来自相关话题


在很长一段时间里,制药公司都将患有主要疾病的人群视作其最具潜力的收入来源。但是那些日子已经一去不复返了,特别是在美国和欧洲处方药市场不景气的情况下,这种收入比例已经发生了改变。罕见病药物-治疗罕见疾病和功能紊乱的药物,已经证明他们是可以盈利的,并且制药产业已经...
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美欧制药公司纷纷看好罕见病药物开发

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 462 次浏览 • 2015-01-16 16:36 • 来自相关话题


正如癌细胞一样,目前淋巴瘤的定义也出现了分化。在美国,约70万人患有该病,但在过去的几十年间,基于发生癌变免疫细胞的类型,淋巴瘤被细分成几十个亚型。药物公司将目标瞄向了这些亚型,并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局(FDA)给出的定义...
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全球医药公司抢占罕见病药物市场 带来额外收入

ltbgi 发表了文章 • 0 个评论 • 556 次浏览 • 2015-01-15 13:15 • 来自相关话题


  据《世界报》报道,爱尔兰希尔生物制药公司12日宣布,以52亿美元收购美国罕见病药物研制企业NPS制药。希尔公司首席执行官弗莱明·奥恩斯科夫表示,公司未来将把重点转向罕见疾病药物领域。

  世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%到0.1%之...
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【研发前沿】治疗ED药物有望缓解罕见病杜兴氏肌肉萎缩症症状

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 579 次浏览 • 2015-01-06 17:32 • 来自相关话题


杜兴氏肌肉萎缩症(Duchene muscular dystrophy,简称“DMD”)是一种由抗肌萎缩蛋白基因缺陷引起的罕见遗传疾病。抗肌萎缩蛋白水平不足使一氧化氮的功能受到抑制,而一氧化氮是人在运动时血液正常流入肌肉所必需的一种化学物质。全球每 3600 ...
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罕见病药物在中国:完全依赖进口 无研发专项法律

小猪妹妹 发表了文章 • 0 个评论 • 456 次浏览 • 2015-01-05 14:21 • 来自相关话题


最近,一项名为“冰桶挑战”的接力活动,正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战,甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷,旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症,俗称“渐冻症”),并为...
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罕见病在中国:无定义、无药物研发的立法支持

ltbgi 发表了文章 • 0 个评论 • 548 次浏览 • 2015-01-04 13:56 • 来自相关话题


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最近,一项名为“冰桶挑战”的接力活动,正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战,甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷,旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎...
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