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2014年5月22日,欧洲药监局(EMA)同意给予PTC Therapeutic公司的药物PTC124(Ataluren)有条件批准,准予其用于5岁以上尚可行走,基因确诊为无义突变的DMD患者。这是首个获批针对DMD特定基因缺陷的病因治疗药物。 原理:**P...

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DMD临床症状:3~5岁发病,全身骨骼肌进行性无力、走路慢,脚尖着地,典型鸭步,萎缩和小腿腓肠肌假性肥大和GOWER征,血清磷酸激酶(CK)水平很高,12~13岁前丧失行走能力,大多患者伴心肌损害,30%患儿有不同程度的智能障碍。 BMD临床症状:BMD:多...

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2014年5月22日,欧洲药监局(EMA)同意给予PTC Therapeutic公司的药物PTC124(Ataluren)有条件批准,准予其用于5岁以上尚可行走,基因确诊为无义突变的DMD患者。这是首个获批针对DMD特定基因缺陷的病因治疗药物。 疗效:在临床...

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