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速递 | 治疗杜氏肌营养不良,新药2期临床数据良好

药物进展同并相联 发表了文章 • 1 个评论 • 1405 次浏览 • 2018-01-29 17:42 • 来自相关话题


2018-01-29 药明康德

▎药明康德/报道

Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平,减缓肌肉损伤。

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杜氏肌营养不良(DMD)治疗研究进展

研究动态萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1583 次浏览 • 2017-02-08 10:25 • 来自相关话题


杜氏肌营养不良是最常见的一种肌营养不良,是主要影响男孩的严重疾病。据统计,全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。DMD基因突变会导致dystrophin蛋白损失,使患者出现进行性的肌无力,通常在二十多岁就会死亡。因此,DMD疾病的治疗一直是研究热点...
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维姬的故事:一位英国DMD患者母亲的自述

疾病故事萧衡之 发表了文章 • 1 个评论 • 1245 次浏览 • 2015-11-13 14:02 • 来自相关话题


在我的记忆里,2013年8月好像就在昨天。这是我生命当中最糟糕的一天。那天我们18个月的漂亮的儿子卢克被确诊为杜氏肌营养不良。我们从来没有听说过这种可怕的疾病。当我们知道,孩子可能在20多岁就要离我们远去。我们目瞪口呆,精神几乎要崩溃了。

诊断的过程与我们看...
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西媒:新“太空药”将投入临床实验 主治儿童遗传病

交流讨论萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 888 次浏览 • 2015-07-06 18:39 • 来自相关话题


西媒称,最近国际空间站上的医疗研究活动传来令人鼓舞的消息,因为一种治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物很快将投入临床实验,这种新药是在国际空间站研制开发的。

据西班牙《世界报》网站7月3日报道,DMD是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均...
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丈夫去世、儿子患罕见病,她“艰难”接受小叔子求爱

疾病故事萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1179 次浏览 • 2015-05-12 17:28 • 来自相关话题


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图为孙万龙背着罗红的孩子回家,一家人其乐融融。三峡晚报记者杜勇 摄

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罗红和孙万龙

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罗红的儿子患肌无力,孙万龙每天都背着90多斤的他上下车...
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长期口服激素治疗延缓DMD相关心肌病再添新证

研究进展萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1430 次浏览 • 2015-04-22 15:01 • 来自相关话题


在最新一期的国际权威心脏病学期刊《美国心脏协会期刊》(JAHA)上发表了一篇关于利用磁共振检查长期随访DMD相关心肌病的研究(Tandon A, Villa CR, Hor KN2, et al. Myocardial fibrosis burden pred...
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瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏肌营养不良(DMD)患者有福了!

药物进展萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 2646 次浏览 • 2015-04-13 16:49 • 来自相关话题


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瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

FDA快速通道药物提名旨在加速那些治...
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寻"因"问病:DMD

病例分享ltbgi 发表了文章 • 0 个评论 • 1251 次浏览 • 2015-01-03 20:53 • 来自相关话题


对于普通人来说,DMD或许就是三个普通的英文字母,一个英文单词的缩写;但是对于一个DMD患者的家庭,这三个字母却让他们承受了常人不能理解的痛苦。

第一次见到2岁的童童,与其他孩子相比,看不出有什么区别,一样爱笑爱闹,追着哥哥跑。仔细分辨,能看...
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现在有什么药物可以治疗DMD患者?国内可以买到这些药吗?针对药费有什么报销政策吗?

交流讨论萍水相逢 回复了问题 • 6 人关注 • 5 个回复 • 4603 次浏览 • 2015-04-22 15:41 • 来自相关话题

如果生育过DMD患儿,二胎生育患儿的可能性有多大?备孕时应该注意什么?

交流讨论suyan 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 1299 次浏览 • 2014-11-14 10:43 • 来自相关话题

现在有什么药物可以治疗DMD患者?国内可以买到这些药吗?针对药费有什么报销政策吗?

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交流讨论萍水相逢 回复了问题 • 6 人关注 • 5 个回复 • 4603 次浏览 • 2015-04-22 15:41 • 来自相关话题

DMD与BMD的临床表现有什么不同?致病原因有何差异?分别用什么方法确诊?治疗的区别是什么?

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交流讨论lidazui 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 4441 次浏览 • 2014-11-18 11:40 • 来自相关话题

诊断DMD的方法有哪些?疑似患者家长应该如何选择?

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交流讨论yangyun 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 1581 次浏览 • 2014-11-18 09:39 • 来自相关话题

如果生育过DMD患儿,二胎生育患儿的可能性有多大?备孕时应该注意什么?

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交流讨论suyan 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 1299 次浏览 • 2014-11-14 10:43 • 来自相关话题

如果宝宝被确诊为DMD患者,那么该怎么办?

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交流讨论陈冬娜 回复了问题 • 2 人关注 • 1 个回复 • 1394 次浏览 • 2014-11-13 19:07 • 来自相关话题

如何看DMD的临床化验单?各项指标意味着什么?

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交流讨论萧衡之 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 1154 次浏览 • 2014-11-13 16:55 • 来自相关话题

【转】进行性肌营养不良(DMD)早期和晚期都有哪些临床表现?

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交流讨论同并相联 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 1437 次浏览 • 2014-11-11 02:02 • 来自相关话题

【转】Duchenne型肌营养不良诊治要点

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交流讨论同并相联 发起了问题 • 2 人关注 • 0 个回复 • 1490 次浏览 • 2014-11-11 01:55 • 来自相关话题

【转】关于DMD的诊断程序

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交流讨论同并相联 发起了问题 • 1 人关注 • 0 个回复 • 1271 次浏览 • 2014-11-11 01:48 • 来自相关话题

【转】DMD基因治疗离我们还有多远

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速递 | 治疗杜氏肌营养不良,新药2期临床数据良好

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2018-01-29 药明康德

▎药明康德/报道

Summit Therapeutics公司近日公开了2期临床试验PhaseOut DMD的24周中期结果。研究显示在研新药ezutromid可以提高utrophin水平,减缓肌肉损伤。

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杜氏肌营养不良(DMD)治疗研究进展

研究动态萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 1583 次浏览 • 2017-02-08 10:25 • 来自相关话题


杜氏肌营养不良是最常见的一种肌营养不良,是主要影响男孩的严重疾病。据统计,全球大约每3,600个男孩中就有一人患有这种疾病。DMD基因突变会导致dystrophin蛋白损失,使患者出现进行性的肌无力,通常在二十多岁就会死亡。因此,DMD疾病的治疗一直是研究热点...
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维姬的故事:一位英国DMD患者母亲的自述

疾病故事萧衡之 发表了文章 • 1 个评论 • 1245 次浏览 • 2015-11-13 14:02 • 来自相关话题


在我的记忆里,2013年8月好像就在昨天。这是我生命当中最糟糕的一天。那天我们18个月的漂亮的儿子卢克被确诊为杜氏肌营养不良。我们从来没有听说过这种可怕的疾病。当我们知道,孩子可能在20多岁就要离我们远去。我们目瞪口呆,精神几乎要崩溃了。

诊断的过程与我们看...
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西媒:新“太空药”将投入临床实验 主治儿童遗传病

交流讨论萧衡之 发表了文章 • 0 个评论 • 888 次浏览 • 2015-07-06 18:39 • 来自相关话题


西媒称,最近国际空间站上的医疗研究活动传来令人鼓舞的消息,因为一种治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物很快将投入临床实验,这种新药是在国际空间站研制开发的。

据西班牙《世界报》网站7月3日报道,DMD是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均...
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丈夫去世、儿子患罕见病,她“艰难”接受小叔子求爱

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图为孙万龙背着罗红的孩子回家,一家人其乐融融。三峡晚报记者杜勇 摄

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罗红和孙万龙

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罗红的儿子患肌无力,孙万龙每天都背着90多斤的他上下车...
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长期口服激素治疗延缓DMD相关心肌病再添新证

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瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

FDA快速通道药物提名旨在加速那些治...
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寻"因"问病:DMD

病例分享ltbgi 发表了文章 • 0 个评论 • 1251 次浏览 • 2015-01-03 20:53 • 来自相关话题


对于普通人来说,DMD或许就是三个普通的英文字母,一个英文单词的缩写;但是对于一个DMD患者的家庭,这三个字母却让他们承受了常人不能理解的痛苦。

第一次见到2岁的童童,与其他孩子相比,看不出有什么区别,一样爱笑爱闹,追着哥哥跑。仔细分辨,能看...
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